21/03/2021 - Información general
El primer proyecto financiado con fondos europeos sobre un enfoque farmacológico innovador para el tratamiento de la disfunción cognitiva en el síndrome de Down
El síndrome de Down (SD) es la alteración cromosómica más común en niños y conduce a una discapacidad intelectual de por vida. Más de un millón de personas en la UE y EE.UU tienen síndrome de Down, y su prevalencia ha aumentado en los últimos diez años. Gracias a los importantes avances en la atención médica y social, la esperanza de vida de las personas con SD ha aumentado enormemente, por lo que la esperanza de vida puede llegar incluso a los 60-70 años.
El síndrome de Down causa disfunción cognitiva de por vida, lo que tiene importantes consecuencias negativas para estas personas, sus familias y la sociedad. A pesar de la mayor carga social y las mayores necesidades médicas relacionadas con esta discapacidad intelectual, todavía no existe una terapia aprobada para la disfunción cognitiva relacionada con el síndrome de Down. Además, aunque existen pruebas de detección cognitivas específicas diseñadas para personas con SD, no se han desarrollado pautas oficiales para evaluar sus déficits cognitivos o su impacto en la calidad de vida de las personas con SD y sus familias. Otros desafíos que deben afrontarse incluyen la dificultad de separar el deterioro cognitivo relacionado con la edad de la discapacidad intelectual subyacente, y la falta de consenso internacional sobre herramientas psicométricas cognitivas validadas y aceptadas capaces de detectar la eficacia clínica potencial de un nuevo fármaco tanto a nivel preclínico como clínico.
El proyecto ICOD tiene como objetivo abordar estas necesidades clínicas pendientes, introduciendo en seres humanos un nuevo fármaco de primera clase (AEF0217) que se dirige al receptor CB1, cuya hiperactividad se ha relacionado recientemente con déficits cognitivos en el síndrome de Down. AEF0217 pertenece a una nueva clase farmacológica, denominada "inhibidores específicos de señalización del receptor CB1 (CB1-SSi)", que se ha demostrado que revierte los déficits cognitivos en modelos de ratón con síndrome de Down.
El proyecto ICOD proporcionará una prueba de concepto de una nueva terapia para contrarrestar los déficits cognitivos en el síndrome de Down realizando primero en humanos (fase I), así como estudios de eficacia clínica de prueba de principio (fase II) con AEF0217. La eficacia clínica de AEF0217 se evaluará a través de un enfoque psicométrico innovador en el que las mismas herramientas psicométricas cognitivas adoptadas a nivel preclínico se utilizarán también en los ensayos de fase I / II.
El Consorcio Europeo del proyecto ICOD financiado por la UE H2020 está dirigido por IMIM (Rafael de la Torre, Barcelona, ??España) y AELIS FARMA (Pier Vincenzo Piazza, Burdeos, Francia) en colaboración con el Instituto de Investigación Oasi (Filippo Caraci, Troina, Italia ), Instituto Jérôme Lejeune (Sophie Durand, París, Francia), Centre Hospitalier Universitaire (Renaud Touraine, Saint-Etienne, Francia) y Hospital Universitario de La Princesa (Diego Real de Asúa, SERMAS, Madrid, España).
El objetivo final del proyecto ICOD es poner a disposición de las personas con SD este fármaco innovador, el primero en su clase, 7 años después de su desarrollo clínico, ofreciendo a las personas con SD y sus familias un enfoque novedoso para el tratamiento de la disfunción cognitiva relacionada con el SD.
El proyecto ICOD ha recibido financiación del programa de investigación e innovación Horizon de la Unión Europea en virtud del acuerdo de subvención n ° 899986
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