27/12/2021 - Informació general
Aquest és un estudi clínic de fase 1 que forma part del projecte europeu H2020 ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), coordinat pel Prof. Rafael de la Torre Fornell
AELIS FARMA, empresa biotecnològica especialitzada en el tractament de trastorns cerebrals, ha anunciat que s'ha administrat l'AEF0217 al primer grup de voluntaris sans, en el marc d'un estudi clínic de fase 1 per avaluar la seguretat, la tolerabilitat i les característiques farmacocinètiques del seu segon candidat a fàrmac.
L'administració de l'AEF0217, amb una dosi en el rang terapèutic previst, presenta una tolerabilitat bona i demostra unes característiques de seguretat i d'exposició plasmàtica encoratjadores per al seu desenvolupament clínic posterior.
L'AEF0217 és el segon compost de la nova classe de fàrmacs desenvolupats per Aelis Farma: els inhibidors específics de la senyalització del receptor CB1 (CB1-SSi). Aquesta nova classe de fàrmacs es basa en el descobriment d'un mecanisme nou de regulació cerebral per part del grup de recerca del Dr. Pier Vincenzo Piazza, cofundador i director general d'Aelis Farma i antic director del Neurocenter Magendie de l'INSERM a Bordeus, França. Els CB1-SSi tenen un mecanisme d'acció únic que els permet dirigir-se específicament a l'activitat del CB1 que intervé en la hiperactivitat patològica dels receptors, sense alterar les funcions fisiològiques basals. El receptor CB1 és el receptor principal del sistema endocannabinoide que s'encarrega de regular diversos processos fisiològics i cognitius.
L'AEF0217 pretén ser el primer tractament per als dèficits cognitius causats per la hiperactivitat del receptor CB1, que es produeix per un mal funcionament del sistema endocannabinoide endogen. En estudis recents s'ha demostrat que els trastorns cognitius relacionats amb la síndrome de Down (trisomia 21) impliquen la hiperactivació del receptor CB1.
La síndrome de Down és un trastorn genètic amb una prevalença que ha anat en augment degut a l'increment de l'edat materna, així com a l'augment de l'esperança de vida de les persones amb síndrome de Down. En l'actualitat, es calcula que aproximadament 0,8 milions de persones tenen síndrome de Down en les principals economies occidentals i al Japó. De moment, no hi ha cap tractament mèdic aprovat per als trastorns cognitius associats a la síndrome de Down, la qual cosa suposa una carència mèdica important en aquest col·lectiu i una càrrega significativa per a les persones amb síndrome de Down, les seves famílies i els sistemes sanitaris.
Els CB1-SSi són únics per la seva capacitat d'inhibir la hiperactivitat del receptor CB1 sense alterar les funcions fisiològiques normals i sense causar efectes secundaris significatius, dos criteris especialment rellevants en el tractament de pacients vulnerables com els que tenen síndrome de Down.
"Estem molt contents d'anunciar avui els resultats encoratjadors de la primera cohort de voluntaris als quals s'ha administrat l'AEF0217 com a part del nostre programa de desenvolupament d'aquest compost per tractar els dèficits cognitius, en particular els relacionats amb la síndrome de Down. L'inici amb èxit de la fase clínica del nostre segon candidat a fàrmac és un pas estratègic crucial en el desenvolupament d'Aelis Farma", ha comentat el Dr. Pier Vincenzo Piazza, cofundador i director general d'Aelis Farma.
El Dr. Pier Vincenzo Piazza ha afegit: "L'AEF0217 té un fort potencial terapèutic per millorar l'atenció als pacients amb síndrome de Down que pateixen dèficits cognitius, per a qui actualment no existeix cap solució mèdica eficaç. També ens complau col·laborar amb institucions i experts de primera línia, com el Prof. de la Torre Fornell de l'IMIM de Barcelona, Espanya, la contribució del qual serà clau per al desenvolupament d'aquesta nova teràpia. Estem ansiosos per avançar en el desenvolupament clínic d'aquest producte tan prometedor".
Aquest estudi de dosi única ascendent és el primer dels tres assajos de fase 1 autoritzats per l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) el setembre de 2021. Aquests estudis avaluaran la seguretat i la tolerabilitat de dosis úniques i múltiples de l'AEF0217 en un rang entre 0,2 mg i 6 mg, així com els efectes dels aliments en l'absorció del fàrmac en un total de 68 voluntaris sans, d'entre 18 i 55 anys.
Aquest programa de fase 1 forma part del projecte europeu H2020 ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), dirigit en col·laboració amb l'Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM) de Barcelona i el Prof. Rafael de la Torre Fornell, coordinador del projecte i investigador principal de l'estudi. El febrer de 2021, el projecte ICOD va rebre 6 milions d'euros de la Comissió Europea per finançar el desenvolupament clínic de l'AEF0217 per al tractament dels dèficits cognitius relacionats amb la síndrome de Down.
"Els resultats positius de la primera cohort de voluntaris sans als quals es va administrar l'AEF0217 són un primer pas molt important en el camí cap a una prometedora teràpia per als dèficits cognitius causats per la síndrome de Down. Estem encantats de participar en aquest projecte, que representa una veritable esperança per a moltes persones afectades per la síndrome de Down i les seves famílies", ha afegit el professor Rafael de la Torre Fornell, investigador principal dels assajos clínics i coordinador del projecte ICOD.
© Institut Hospital del Mar
d'Investigacions MèdiquesAvís Legal i Política de Privacitat | Política de cookies | Mapa web | Accessibilitat | Adreça / Accessos | Contacte
