19/02/2024 - Informació general
El Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats i la Unió Europea, a través del programa Next Generation EU finançarà aquesta nova fase. S'hi avaluarà l'eficàcia de CTH120 com a teràpia innovadora en pacients adults amb SXF, la forma més comuna de discapacitat intel·lectual hereditària sense un tractament específic.
María Martínez, Jordi Fàbrega, Mara Dierssen, Ana Aldea, Rafael de la Torre i Ana Roche en representació de CONNECTA Therapeutics, CRG, l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar i I3PT
El consorci publicoprivat format per l'empresa biotecnològica CONNECTA Therapeutics, l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar, el Centre de Regulació Genòmica (CRG), i l'Institut d'Investigació i Innovació Parc Taulí (I3PT) ha aconseguit 2,7 milions d'euros de finançament del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats i de la Unió Europea, a través del programa Next Generation EU, per iniciar els assaigs clínics de Fase IIa del fàrmac CTH120 adreçat al tractament de la síndrome X fràgil (SXF).
CTH120 és una teràpia innovadora dissenyada mitjançant tècniques d'intel·ligència artificial que actua com a modulador de la neuroplasticitat. Actualment, s'estan finalitzant els assajos clínics de Fase I per CTH120 a l'Institut de Recerca de l'Hospital del Mar de Barcelona, liderats pel Dr. Rafael de la Torre i la Dra. Ana Aldea com a investigadors principals. La previsió és disposar dels resultats finals de l'assaig clínic de Fase I durant el primer semestre d'aquest any i poder iniciar la Fase IIa el primer semestre del 2025. Durant el projecte també s'identificaran biomarcadors específics per facilitar la valoració de la resposta al tractament.
La síndrome X fràgil i el fàrmac CTH120
La síndrome X fràgil és deguda a una mutació que comporta la manca de la proteïna FMRP, amb un paper important en la neuroplasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que estan relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels pacients. El fàrmac CTH120 de CONNECTA Therapeutics, dissenyat mitjançant tècniques d'intel·ligència artificial, ha demostrat en estudis preclínics desenvolupats al grup de la Dra. Mara Dierssen del Centre de Regulació Genòmica de Barcelona ser un bon modulador de la neuroplasticitat, alhora que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions conductuals com els problemes d'interacció social. CTH120 compta amb la designació de medicament orfe de l'Agència Europea de Medicaments.
Aquesta síndrome és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com ara hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s'estima en aproximadament 3 pacients per cada 10.000 habitants i es diagnostica durant els primers mesos de vida o la primera infància mitjançant proves sanguínies d'ADN. No hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar els símptomes. Actualment, la SXF és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària i la segona causa genètica més prevalent després de la síndrome de Down.
© Institut Hospital del Mar
d'Investigacions MèdiquesAvís Legal i Política de Privacitat | Política de cookies | Mapa web | Accessibilitat | Adreça / Accessos | Contacte
